Медицинские услуги
© 2017-2021 Сайт «БЕЛМЕД.БАЙ», info@belmed.by
15 июля 2005 - Лечение мальчиков с X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) с нефтью(маслом) Лорензо (ЛО) уменьшил их риск развития серьезного истощения форма болезни, согласно изучению в проблеме(выпуске) Июля Архив Невралгия , журнал американской Медицинской Ассоциации.
Индивидуумы с ALD накапливают высоко уровни насыщаемых очень длинная цепь жирные кислоты (VLCFA) в их умственных способностях. Курс болезни кончается a число различных проявлений [фенотипы], согласно фону информация в статье(изделии). Быстро прогрессивный мозговой ALD (CERALD) тип типично начинается между возрастами четыре и восемь и продвижениями(прогрессом) быстро к общему количеству неспособность в течение нескольких лет. Взрослая форма является неподстрекательской, продвижениябега медленно и далеко(намного) менее выводит из строя. Дети, которые не развивают отклонения как измеренный магнитным резонансом, отображающим (MRI) возрастом семь или клиническими признаками возрастом 10, очень уменьшили риск развития мозгового ALD.
В 1989, один из авторов этого изучения, Аугусто Одоне, задавал тон в a лечение (нефть(масло) Лорензо), который показывали, чтобы нормализовать уровни насыщаемых очень длинная цепь жирные кислоты в течение четырех недель в большинстве пациентов с ALD. " нанесение удара эффекта ЛО на плазме C26:0 [насыщаемый очень длинная цепь жирная кислота] уровни порождали надежду, что это будет иметь клиническую выгоду для пациентов с ALD, " авторы пишут. Однако, предыдущие клинические испытания(суды) вели заключение, что нефть(масло) Лорензо не изменяла норму прогрессии болезнь в пациентах, которые уже имели неврологические признаки.
Хьюго В. Мосер, M.D., Kennedy Kreiger Институт, Балтимор, и коллеги рассматривали 89 мальчиков с ALD, которые не имели никаких неврологических признаков и нормальный мозговые MRI с умеренным диетическим жирным ограничением и нефтью(маслом) Лорензо между 1989 и 2002. Шестьдесят четыре из пациентов были моложе чем семь лет когда они начал лечение, и все были развиты для среднего числа приблизительно семи годы. Из-за разрушительного характера(природы) мозгового ALD, и надежды, что поразительное сокращение очень длинной цепи жирные кислотные уровни вело бы к клиническому выгоде, ни один из мальчиков не давали плацебо(лесть). Жирные уровни крови кислот были оцененный каждый месяц в течение первых шести месяцев после регистрации в изучении и каждые три - шесть месяцев после того. Неврологические экспертизы и MRI были намеченный каждые шесть к 12 месяцам.
Шестьдесят шесть пациентов (74 процента) были хорошо в последнем продолжении. Двадцать один пациенты (24 процента) развитые отклонения MRI и 10 пациентов (11 процентов) развитые неврологические отклонения. Исследователи нашли существенным ассоциация между развитием отклонений MRI и увеличения в уровни насыщаемой очень длинной цепи жирная кислота C26:0. "Пациенты, которые имели a неврологическая ненормальность значительно выше весила среднее число C26:0 уровни чем те, кто не имел ненормальности, предлагая что Вынужденной Ло уменьшение в уровне C26:0 могло защитить против подстрекательского мозгового болезнь, " сообщение авторов.
"Мы рекомендуем, чтобы терапия ЛО предложилась мужским пациентам с ALD, которые neurologically бессимптомный, имейте нормальные мозговые результаты MRI, и - из-за опасности развитие CERALD, " авторы заканчиваются. "Эта рекомендация базируется на решительно наводящий на размышления, хотя не полностью категорический, свидетельство профилактических эффект объединился с нашим пониманием серьезного прогноза нерассмотренных пациенты с CERALD. Пациенты, которые моложе чем семь лет, представляют главные кандидаты на эту терапию. Мы выдвигаем гипотезу что интенсивная терапия ЛО в течение возрастов, в которых риск для CERALD является наиболее большим, может защитить против этот фенотип, пока они не достигают возрастов в который риск для CERALD уменьшается. "
Передовая статья: Нефть(Масло) Лорензо: Авансы(Прогресса) в Обработке(Лечении) Neurometabolic Беспорядки
В передовой статье, сопровождающей статью, Раймонда Ферри, M.D., доктор философии и Филип Ф. Шанс, M.D., Университета Вашингтона, Сиэтла, пишут "В последние годы, экстраординарное продвижениебега было также сделано в развитии эффективного лечение, и ALD служат превосходной моделью для лечения neurometabolic болезни. Текущая лечение включает ячейку стебля hematopoietic трансплантация (HSCT), чтобы стабилизировать неврологическую прогрессию, терапия стероида для надпочечный недостаток, и симптоматические лечение. Статья(Изделие) Moser и алом в эта проблема(выпуск) может установить новые стандарты для лечения этого дегенеративного беспорядок. "
"Поэтому, Moser и коллеги предлагают терапию ЛО для весь бессимптомный пациенты с биохимическим свидетельством(очевидностью) ALD, чтобы замедлить прогрессию болезни и чтобы предотвращать признаки до, ребенок - мимо возраста для развития детство мозговая форма беспорядка, " авторы пишут. "Успешный выполнение этой практики требует ранней идентификации в опасности пациенты. Однако, потому что почти 20 процентов пациентов - также бессимптомный или имеют Addison болезнь только, опасные дети не могут быть идентифицированный. Как также упомянуто в статье(изделии), относящееся к новорожденному экранирование выделило бы более опасные пациенты в очень раннем возрасте. Это учло бы далее занятия исследовать очень раннюю лечение с ЛО для затронутых детей, и диеты терапия может быть изучена в других ALD фенотипах [проявления]. Также, это изучение может быть расширено(продлено), чтобы следовать за пациентами для еще большей продолжительности к установите полные эффекты лечения ЛО. "
"X-linked ALD - редкий, прогрессивный neurometabolic беспорядок, но скоординированный, во всем мире исследуйте усилия, сделали это поддающейся обработке(излечимой) болезнью, " авторы заканчиваются. "Диетическая терапия, начатая рано в жизни и HSCT имеет заметно улучшенный долговечность и качество жизни для затронутых людей, и новый стандарты для лечения были установлены. "